NHỮNG CÔNG CỤ MỚI HỨA HẸN CÁC PHƯƠNG PHÁP ĐIỀU TRỊ CÓ THỂ CỨU SỐNG SINH MẠNG TỪ KHOA HỌC CƠ BẢN

Ngày đăng 08.09.2021

Hai con chuột có cùng bố mẹ được chữa trị bằng cùng một phương pháp đang được thử nghiêm, một trong số hai con chuột này mang trong người bệnh ung thư đã chết trong quá trình chữa trị nhưng con còn lại khỏi bệnh. Tế bào gốc nằm trong đĩa có phản ứng khác so với bình thường đối với một loại cocktail hóa học và biến đổi thành một thứ gì đó bất ngờ.

Đây là cuộc khủng hoảng khả năng tái tạo, và nó đang giết chết khoa học tịnh tiến.

Các công cụ mới để xem xét nghiêm túc nghiên cứu, do các nhà nghiên cứu ở Anh tạo ra, hứa hẹn sẽ giải quyết cuộc khủng hoảng này bằng cách xác định chính xác các sai sót trong cách chúng ta quyết định đâu là dữ liệu “tốt”. Họ cũng hứa sẽ giữ cho các nhà khoa học đúng kế hoạch và đảm bảo rằng chỉ những nghiên cứu hứa hẹn nhất mới chuyển đến phòng khám.

Cứu sống sinh mạng

Nếu nó tốt, khoa học tịnh tiến - tức là khoa học tạo ra bước nhảy từ phòng thí nghiệm vào phòng khám - có thể có tác động thực sự đến việc cứu sống bệnh nhân. Nếu điều đó là không tốt, hàng triệu đô la dành cho nghiên cứu có thể bị lãng phí cho việc theo đuổi các phương pháp điều trị ảo mà lẽ ra chỉ nằm trong thùng rác.

Nhận tin tức do các chuyên gia quản lý, không phải thuật toán.

Là một nhà nghiên cứu về sinh học, miễn dịch học, virus học và ung thư, tôi đã dành 13 năm qua làm việc tại phòng thí nghiệm và trong phòng khám. Bây giờ, tôi đang tiến hành thu thập và phân tích phê bình các nghiên cứu đã được công bố để đảm bảo rằng các loại thuốc và phương pháp điều trị tốt nhất được cấp phép cho bệnh nhân.

Đi sâu vào vấn đề

Nghiên cứu khoa học thường chia thành ba nhóm: nghiên cứu cơ bản trong ống nghiệm (chủ yếu được thực hiện trên đĩa), nghiên cứu tiền lâm sàng trong vivo (được thử nghiệm trên động vật) và nghiên cứu lâm sàng (được thực hiện trên bệnh nhân). Chúng tôi đã có một kỹ thuật tuyệt vời để xem xét nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng để quyết định xem nó có đủ tốt để được đưa đến tay bệnh nhân hay không, bằng cách sử dụng phương pháp tiếp cận báo cáo và nghiên cứu sâu được gọi là đánh giá hệ thống.

Đánh giá có hệ thống xem xét kỹ các kết quả từ mọi nghiên cứu chất lượng cao từng được xuất bản trong một lĩnh vực nghiên cứu cụ thể và gộp tất cả lại để đưa ra kết luận tổng thể, mạnh mẽ hơn về việc liệu một phương pháp điều trị hoặc công nghệ có thực sự hiệu quả hay không - đồng thời giảm thiểu sự thiên vị và lỗi ngẫu nhiên. Các đánh giá có hệ thống được sử dụng bởi các hội đồng y tế quốc gia trên toàn thế giới để quyết định liệu các loại thuốc hoặc công cụ chẩn đoán mới có thể được chấp thuận cho bệnh nhân sử dụng hay không.

Nhưng các đánh giá có hệ thống hầu như không bao giờ được áp dụng cho nghiên cứu cơ bản. Điều này hơi mỉa mai, vì nghiên cứu cơ bản là nền tảng mà mọi nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng được xây dựng dựa trên. Nếu nghiên cứu cơ bản không đáng tin cậy, điều đó có nghĩa là sự sụp đổ thảm hại của hệ thống tịnh tiến để đưa các phương pháp điều trị mới vào phòng khám.

Sai sót trong hệ thống

Trong một bài báo mới, được xuất bản trên PLoS One, các nhà nghiên cứu người Anh đã chỉ ra một số sai sót cơ bản mà hệ thống nghiên cứu của chúng ta không thể giải quyết được khi các nhà khoa học không áp dụng được các phương pháp tiếp cận có hệ thống vào nghiên cứu cơ bản của họ. Sau khi điều tra một trường hợp thử nghiệm - xem xét cách bộ máy của tế bào bị phân chia không đồng đều sau khi tế bào tách làm hai - họ phát hiện ra rằng chỉ có 7% các nghiên cứu trong lĩnh vực này có thể được coi là đáng tin cậy. Hầu hết đều quá mơ hồ để có trể trở nên hữu ích và một số thì đơn giản là đáng báo động. Sau đó, nhóm đã xây dựng riêng một bộ công cụ nghiên cứu hoàn toàn mới dùng để xem xét kỹ hơn các nghiên cứu này.

Một trong những công cụ được phân tích nếu một hệ thống mô hình cụ thể - từ sao biển, nhím biển, sâu và ruồi giấm đến chuột, khỉ, người và chuột đồng - có khả năng cho ra kết quả đáng tin cậy cho một câu hỏi nghiên cứu cụ thể. Trong khi hầu hết các nghiên cứu (61%) sử dụng một mô hình phù hợp, 7% không phù hợp với mục đích này.

Trong một nghiên cứu cụ thể, các nhà khoa học tuyên bố đã tạo ra một loại mô hình giống tế bào gốc mới, nhưng họ chưa bao giờ kiểm tra cơ bản để có thể xác nhận rằng các tế bào này có hoạt động theo cách giống tế bào gốc hay không.

Tế bào gốc có thể phân chia thành các loại tế bào khác nhau - vì vậy, điều quan trọng là phải có các điểm đánh dấu tốt để nhận diện các đời tế bào sau của chúng.

Một công cụ khác được thiết kế để tìm hiểu xem liệu các thẻ đánh dấu mà các nhà nghiên cứu sử dụng để đánh dấu các bộ phận khác nhau của bộ máy tế bào đã được kiểm tra trước thời hạn để xem chúng có hoạt động hay không. Kết quả: Hầu hết các bài báo (57%) không bao giờ kiểm tra các công cụ nghiên cứu quan trọng này trước khi họ bắt đầu sử dụng chúng.

Không thể tránh khỏi, điều này dẫn đến một số kết quả trái ngược nhau. Ví dụ, một nghiên cứu đã sử dụng hai loại thẻ đánh dấu khác nhau để đánh dấu cùng một cấu trúc tế bào - ti thể, cơ quan năng lượng của tế bào - và báo cáo kết quả hoàn toàn trái ngược nhau.

Nghiên cứu crunch

Có lẽ đáng kinh ngạc nhất là 83% các nghiên cứu không bao gồm bất kỳ quá trình kiểm tra nội bộ cơ bản nào: Kiểm soát tích cực (được thiết kế để hoạt động mọi lúc), kiểm soát tiêu cực (được thiết kế để luôn thất bại) và lặp lại thử nghiệm (được thiết kế để đảm bảo kết quả là có thật). Đây là những nền tảng cơ bản nhất của nghiên cứu khoa học. Mọi nhà nghiên cứu đều được đào tạo để lĩnh hội những điều này khi họ bắt đầu làm khoa học. Thực tế là những điều này đang bị bỏ qua quá thường xuyên - không chỉ bởi chính các nhà khoa học, mà bởi những người bình duyệt đồng nghiệp, những người đã xem xét các bài báo của họ trước khi chúng được xuất bản - là một xu hướng thực sự đáng báo động.

Việc khuyến khích các nhà nghiên cứu cơ bản cần nghiêm túc hơn trong cách họ thu thập, phân tích và đánh giá phê bình nguồn dữ liệu họ tạo ra trong phòng thí nghiệm là một vấn đề quan trọng ở trọng tâm của nghiên cứu. Các công cụ mới, chẳng hạn như công cụ do nhóm người Anh này phát triển, sẽ giúp các nhà nghiên cứu xem xét một cách có hệ thống các kết quả nghiên cứu cơ bản của họ trước khi được chuyển đến phòng khám. Họ cũng nên giúp giải quyết một số vấn đề cốt lõi dẫn đến việc nghiên cứu tịnh tiến thất bại và hàng triệu đô la dành cho nghiên cứu bị lãng phí.

Cuối cùng, những phương pháp tiếp cận này sẽ giúp những phát hiện nghiên cứu “mang tính bước ngoặt”, vốn thường bị phóng đại quá mức trong môi trường nghiên cứu hiện nay, trở thành hiện thực và thực sự giúp ích cho những bệnh nhân trong phòng khám, những người cần chúng nhất.